Сектор на ваксините: нов напредък и пазарна експанзия
В сектора на ваксините, формулираната с LP.8.1 ваксина срещу COVID-19 на Novavax, Nuvaxovid, получи регулаторно одобрение в Япония. Показана е за първична имунизация (първа и втора доза) при лица на възраст над 6 години, както и за бустерни дози при лица на възраст над 12 години. Съгласно лицензионното споразумение от 2020 г. с Takeda, това одобрение е задействало неразкрито етапно плащане от Takeda към Novavax, докато Takeda отговаря за производството и комерсиализацията на ваксината в Япония.
Актуализираната ваксина Spikevax COVID-19 на Moderna също постигна нов напредък: Канада одобри нейната версия, насочена към преобладаващия в момента SARS-CoV-2 вариант LP.8.1. Произведена в завода за активни фармацевтични съставки (API) на Moderna в Квебек и напълнена и завършена от Novocol Pharma в Онтарио, тази ваксина е подходяща за лица на възраст 6 месеца и повече. Освен това актуализираната ваксина получи одобрение в Европа преди четири седмици, а през май FDA на САЩ одобри своята ваксина срещу COVID-19 от следващо поколение, mNEXSPIKE, за възрастни на възраст 65 и повече години, както и за лица на възраст от 12 до 64 години със сериозни рискови фактори за COVID-19.
Ваксината срещу чикунгуня на Valneva, Ixchiq, е осигурила по-широко разрешение за употреба в Канада, разширено за лица на възраст 12 и повече години. Новодобавени данни за устойчивост на антитела показват, че 97% от пациентите поддържат имунен отговор в продължение на 24 месеца, а сред юношите единична доза от ваксината предизвиква силен и траен имунен отговор при 99,1% от реципиентите на 6 месеца. Въпреки това, Европейската агенция по лекарствата (EMA) преди това е наложила временно ограничение върху употребата на Ixchiq при лица на възраст 65 години и повече поради сериозни нежелани реакции, съобщени при тази популация. Въпреки че ограничението вече е отменено, EMA препоръчва използването му само когато рискът от инфекция е значителен и след преценка на ползите и рисковете.
Лечение на рак: Множество одобрения на лекарства и разширения на показанията
Секторът за лечение на рак отбеляза поредица от положителни развития. Datroway на AstraZeneca и Daiichi Sankyo получиха одобрение в Китай за лечение на възрастни пациенти с неоперабилен или метастазирал HR-положителен, HER2-отрицателен рак на гърдата, които преди това са получавали ендокринна терапия и поне една линия усъвършенствана химиотерапия. Това одобрение се основава на данни от проучване фаза III TROPION-Breast01, което показва, че Datroway намалява риска от прогресия на заболяването или смърт с 37% в сравнение с избрания от изследователя режим на химиотерапия.
Padcev на Astellas в комбинация с Keytruda на Merck & Co. получиха подкрепа от Националния институт за здравеопазване и грижи (NICE) на Обединеното кралство за употреба при пациенти с неоперабилен или метастатичен уротелиален карцином, които отговарят на условията за химиотерапия,-съдържаща платина. Тази комбинация се превърна в нова-опция за лечение от първа линия за възрастни пациенти с напреднал рак на пикочния мехур; клиничните изпитвания показаха, че той значително удължава преживяемостта без прогресия-и общата преживяемост в сравнение със стандартната химиотерапия и е достъпен чрез Националната здравна служба на Обединеното кралство (NHS) от 21 август.
Инхибиторът на BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's) PD-1, Tevimbra, получи допълнително признание от европейските регулатори: Европейската комисия одобри употребата му в комбинация с платина-съдържаща химиотерапия като неоадювантно (предоперативно) лечение за възрастни пациенти с резектируем не-дребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с висок риск от рецидив, последвано от чрез адювантна монотерапия с Tevimbra след операция. Това бележи петата индикация за рак на белия дроб на Tevimbra в ЕС; преди това, през юли, ЕС също така одобри употребата му в комбинация с гемцитабин и цисплатин като лечение от първа линия за възрастни пациенти с метастатичен или рецидивиращ назофарингеален карцином (NPC).
Други терапевтични области: Динамика на одобрението и корекции на етикета
В областта на лечението на болестта на Алцхаймер, след одобрението на подкожната формула на Eisai и Leqembi на Biogen за поддържаща терапия, компаниите започнаха непрекъснато подаване до FDA, търсейки одобрение за Leqembi Iqlik, автоинжектор за седмично първоначално дозиране. Този автоинжектор служи като алтернатива на двуседмичното интравенозно приложение на 10 mg/kg; подкожната формула за поддържащата фаза е еднократна-доза, предварително напълнен автоинжектор, съдържащ 360 mg, с време на приложение от приблизително 15 секунди. Очаква се да позволи на пациентите и болногледачите да прилагат лечение у дома от началната фаза до фазата на поддържане.
Междувременно FDA актуализира информацията за предписване на Leqembi, като препоръчва на пациентите да преминат MRI сканиране преди третата инфузия, за да идентифицират свързани с амилоид{0}}аномалии в образа с оток (ARIA-E) - ревизия от предишната препоръка за сканиране преди петата, седмата и четиринадесетата инфузия. Тази корекция произтича от анализа на 6 смъртни случая, докладвани по време на ранно лечение.
В областта на редките заболявания Ogsiveo на SpringWorks Therapeutics е одобрен в Европа, превръщайки се в първото лекарство в света за лечение на дезмопластични тумори. Показан е при възрастни пациенти с прогресиращи десмопластични тумори, изискващи системно лечение. Данните от проучването фаза III DeFi показват, че Ogsiveo намалява риска от прогресиране на заболяването със 71% в сравнение с плацебо и също така демонстрира превъзходство в крайни точки като честота на обективен отговор и-съобщени от пациентите резултати. Лекарството вече беше одобрено в САЩ през 2023 г.
Таблетките норурсодезоксихолева киселина (NorUDCA) на Shilpa Medicare получиха първото в света одобрение за лечение на не-алкохолна мастна чернодробна болест (NAFLD) в Индия. Чрез своите двойни механизми на противо-възпаление и регулиране на жлъчните киселини NorUDCA предотвратява прогресирането на NAFLD до цироза, чернодробна недостатъчност и не-алкохолен стеатохепатит (NASH). В световен мащаб приблизително 1,2 милиарда души са засегнати от NAFLD, с около 188 милиона пациенти в Индия.
Регулаторни корекции и предизвикателства: забавяне на одобрението и мерки за безопасност
Някои лекарства са изправени пред забавяне на одобрението. FDA поиска допълнителна информация за Agios' Pyrukynd, който е в процес на преглед за лечение на таласемия -, включително представяне на стратегия за оценка и смекчаване на риска (REMS) за намаляване на риска от хепатоцелуларно увреждане. Това представлява основна поправка, която кара FDA да удължи датата на решението от 7 септември до 7 декември. Pyrukynd е предназначен за лечение на възрастни пациенти с не-трансфузионно-зависима (NTD) и трансфузионно{7}}зависима (TD) - или -таласемия.
Chugai Pharmaceutical (дъщерно дружество на Roche) въведе нови мерки за безопасност за своята генна терапия за мускулна дистрофия тип Дюшен, Elevidys, в Япония, като добави остра чернодробна недостатъчност като сериозна нежелана реакция към етикета на лекарството. От пациентите се изисква да преминат изследвания за чернодробна дисфункция и чернодробна недостатъчност преди и след приложението. Това следва смъртта на двама амбулаторни пациенти в САЩ след получаване на терапията.
Освен това FDA коригира изискванията за наблюдение на безопасността за етикетите на определени лекарства. Например етикетът REMS за IgA нефропатия на Travere Therapeutics, Filspari, е актуализиран: честотата на мониториране на чернодробната функция е променена от месечно на веднъж на всеки три месеца след началото на лечението и предишното изискване за мониторинг на ембриофеталната токсичност (EFT) е премахнато.
