Съгласно съобщение, публикувано чрез официалния акаунт в WeChat на Cloud-native Healthcare, неговият партньор Calliditas Therapeutics AB обяви положителни резултати от глобалното проучване Open-Label Extension (OLE) на проучването фаза III на NefIgArd за Tarpeyo® (будезонид със забавено-освобождаване капсули, Nefecon®).
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 mL/min по това време.
Общо 119 пациенти са включени в проучването, включително 45 пациенти, които са получили Tarpeyo® в изпитването NefIgArd фаза III. Данните показват, че при всички пациенти с IgA нефропатия (IgAN), включително тези, лекувани преди това с Tarpeyo® в проучването NefIgArd фаза III, ефектите от лечението върху ключовите крайни точки, включително съотношението протеин-към-креатинин в урината (UPCR) и изчислената скорост на гломерулна филтрация (eGFR) на 9 месеца, са в съответствие с наблюдаваните в проучването NefIgArd фаза III. По отношение на безопасността, профилът на безопасност след 9-месечно лечение с Tarpeyo® или повторна експозиция след завършване на проучването фаза III на NefIgArd е в съответствие с докладваните по-рано данни.
Глобалното клинично изпитване NefIgArd фаза III е рандомизирано, двойно-сляпо, многоцентрово проучване, което оценява ефикасността и безопасността на Tarpeyo® (16 mg веднъж дневно) спрямо плацебо при възрастни пациенти с първична IgA нефропатия, получаващи оптимизирана терапия с RAS инхибитор. Пациентите са рандомизирани 1:1 да получават Tarpeyo® или съответстващо плацебо в продължение на 9 месеца, последвано от 15-месечен период на проследяване без лечение. Проучването NefIgArd Фаза III постигна своите първични и ключови вторични крайни точки, като пълните данни са публикувани вЛанцетът. Въз основа на тези резултати Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) даде пълно одобрение на Tarpeyo® през декември 2023 г. за лечение на възрастни пациенти с IgA нефропатия с риск от прогресия на заболяването, независимо от изходната протеинурия.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/мин. Включени са общо 119 пациенти, включително 45, които са получили активно лечение. Всички включени пациенти с OLE продължават оптимизирана терапия с RAS инхибитори (ACEis и/или ARB) и получават Tarpeyo® 16 mg веднъж дневно в продължение на 9 месеца, последвано от 3-месечно проследяване. Първичният анализ се основава на UPCR и eGFR на 9 месеца. Подробни данни ще бъдат представени на предстоящата годишна среща на Европейската бъбречна асоциация – Европейската асоциация по диализа и трансплантация (ERA‑EDTA).
Tarpeyo® (Nefecon®) е капсула с будезонид със забавено освобождаване. Катоединствената модифицираща заболяването терапия за IgA нефропатия в световен мащаб, той е имунен модулатор, насочен към В-клетките на чревната лигавица. Той може да намали намаляването на бъбречната функция с 50%, да забави влошаването на бъбречната функция с 66% в китайското население и се оценява, че удължава времето до преминаване към диализа или бъбречна трансплантация с 12,8 години.
Междувременно будезонидът проявява a90% степен на метаболизъм при първо преминаване, което допринася за благоприятен профил на безопасност. Tarpeyo® е специално разработен за пациенти с IgA нефропатия. Всяка капсула съдържа 4 mg будезонид, формулиран дацелево освобождаване при В-клетките на лигавицата в терминалния илеум(включително пластирите на Peyer). При разтваряне на капсулата микросферите с тройно покритие осигуряват продължително и стабилно освобождаване на будезонид, постигайки покритие с висока концентрация на цялата целева област. Това намалява производството на галактозо-дефицитни IgA1 антитела (Gd-IgA1), които предизвикват IgA нефропатия, като по този начин се намесва в предходния етап на патогенния механизъм за постигане на терапевтични ефекти при IgA нефропатия.
